Џин безбедно во Алцхајмеровата болест терапија NGF

Видео: Биологија CFI се користи во третманот на матични клетки

генска терапија со користење на вирусен вектор, доставување на генот за човечки раст на нервите фактор (NGF) за да се базалните јадрото на Meynert, демонстрира висока безбедност кај пациенти со болест на лесна и тешка Алцхајмерова болест.

Ова се резултатите од првите тестови на иновативни терапии кај луѓето биле пријавени на Конференцијата за клинички испитувања на Алцхајмерова болест во Сан Диего.

"Ние не се пронајдени никакви недостатоци во споредба со постојните методи за третман на нарушувања на меморијата и размислување кај пациенти со Алцхајмерова болест", - рече тој на конференцијата, д-р Рејмонд Т. Bartus. инхибитори на холинестеразата на располагање денес, според научникот "се неселективни, и нивната употреба во голема мера е ограничен доза поврзани со несакани ефекти".

Д-р Bartus, тој е претседател со седиште во Сан Диего, RTBioconsultants компанијата, тој рече: "Нивното влијание врз холинергичните систем не е оптимален, тие не се врати на нервните клетки не заштити неврони од клеточна смрт и немаат ефект на изгубени невронската функција. Се разбира, лекови имаат некои подобрувања, но нивото на нивната ефикасност е на ниско ниво, и тие не се подобри симптомите кај сите пациенти. Покрај тоа, тие не влијаат на понатамошно напредување на Алцхајмеровата болест. "

Neurotropic терапија раст на нервите фактор е да се надминат овие проблеми и да им даде на лекарите помоќен од тековната терапија. Десетици години на истражување во животински модели укажуваат на тоа дека раст на нервите фактор "има изразен анти-апоптотичен и обесштетување својства во однос на некои од невроните на мозокот умирачките".

Д-р Bartus рече: "Постојат најмалку две главни пречки за спроведување на оваа технологија. Прво, Алцхајмерова болест е исклучително сложена, а со тоа и одредување на целни терапија игра важна улога. Правилниот избор на холинергичните неврони на целта - тоа е вистински предизвик, бидејќи тоа е нивната дегенерација е водечка причина за губење на меморијата ".

Втората пречка, според рече лекарот, е потребата за ефекти на холинергичните неврони на базалните јадро на Meynert, избегнување на влијанието на другите популации на неврони. Пред 20 години, во пракса тоа е многу тешко да се имплементира. Во изминатата деценија, генска терапија во комбинација со стереотактичка хирургија е дозволено за извршување на лекување.

Користење на нова технологија, д-р Bartus и неговите колеги од Ceregene, каде што научникот работел како главен истражувач за над 10 години, сме развиле вирусна вектор кој обезбедува клетките човечкиот фактор раст на нервите (AAV2-NGF или CERE-110).

"Можете да го замислите како biopharmaceuticals, кога се дава на пациентот предизвикува експресија на NGF ген во цел невроните и поддршка начин холинергичните нервни клетки. Претклинички студии покажале тешка дозно зависен ефект на целта неврони, без несакани ефекти и токсичност, дури и по употреба кај животните многу големи дози. Тоа беше сосема невообичаено и многу охрабрени од нас, "- тој коментираше на резултатите од нивните истражувања лекар.

Д-р Bartus презентирани на конференцијата на првата фаза на клиничкото испитување I: податоци за 10 пациенти на возраст од 50 до 79 годишна возраст со Алцхајмерова болест благи или умерени кој доби три различни дози на AAV2-NGF со билатерални stereotaxic инјекции во јадрото basalis Meynert. Доза И беше 1,2x1010 доза вирусни честички 5,8x1010 на вирусните честички, а дозата C - 1,2x1011.

Пациентите биле следени 24 месеци, проучување на безбедноста и пре-оценување на ефикасноста на генска терапија. За таа цел, скенирање емисиона томографија со 18-fluorodeoxyglucose пред студија, а потоа по 6, 12 и 24 месеци. Исто така, ние се користи невропсихолошките тестови кои се вклучени когнитивни скалата за оценка со болеста на Алцхајмер Adas-пси. Компјутерски софтвер направено тоа можно да се изгради детални 3D модел на Meynert базалните јадро ", со цел да се испита дистрибуција на CERE-110 во јадрото и се пресметува оптималната доза на NGF».

вели д-р Bartus дека AAV2-NGF безбедна и добро се поднесува во текот на 24 месеци од третманот. Несакани ефекти кои се пријавени да биде поврзан со хируршка процедура и наскоро после (главоболка).

позитрон емисиона томографија не покажале знаци на забрзување на невронска дегенерација, отворање три пациенти (кој почина поради различни причини за овие 2 години) потврди активен ген со посредство на експресија на NGF директно во јадрото на базалните Meynert.

Научниците имаат забележано влошување на Adas-пси и други неврофизиолошки испитувања. "Не постои клинички докази дека когнитивно оштетување кај пациенти забрзана, но не можеме да зборуваме за тоа како да се подобри нивната состојба," - рече лекарот.

Овие резултати се обезбеди основа за клинички испитувања фаза II, кој ќе биде финансиран од страна на Националниот институт за здравство, како еден од најважните истражувачки во областа на Алцхајмерова болест. Резултатите од истражувањето не се очекува до 2015 година.

Сподели на социјални мрежи:

Слични