Новата комбинација на лекови се продолжи животот на луѓето со цистична фиброза

Видео: d e n s

Cодржина

Видео: d e n s
"А зачудувачки чекор напред"

Резултатите на меѓународната студија сугерира дека нова комбинација на две различни лекови во насока на главната генетска причина за цистична фиброза, ivakaftor + lyumakaftor, може да се подобри функцијата на белите дробови и намалување на егзацербација и продолжување на животот на пациентите.

"Резултатите - огромен чекор напред во потрагата по лек, кој треба да го реши основниот проблем на цистична фиброза и за подобрување на животот на пациентите со оваа болест," - рече професор Стјуарт Elborn (Стјуарт Elborn), ко-автор на студијата, научен соработник на Универзитетот Белфаст кралицата.

Цистична фиброза - наследна болест, при што клетките произведуваат на прекумерна количина на слуз, пот и дигестивниот сокови.

Овие тајни се блокирање на природен пропустливост на канали во различни делови од телото, особено на белите дробови и панкреасот. Цистична фиброза се манифестира сериозни нарушувања на респираторниот и дигестивниот систем.

Болеста може да биде опасна по живот. Изобилството на светлина слатка секреција доведува до намалување на респираторната функција и хронични инфекции, и во панкреасот тајна спречува дигестивни сокови во цревата и се вари храната.

Цистична фиброза е предизвикана од генетски мутации, кои се поделени во шест различни функционални категории. Најчеста цел за третман - тоа F508del мутација на две копии од која САД има речиси половина од пациентите.

Ivakaftor дрога (ivacaftor), која е пред неколку години, е одобрен од страна на Управата за следење на Американската агенција за храна и лекови за поретки мутации. Претходно се сметаше дека ivakaftor не работи кај пациенти со две копии од F508del.

Сепак, неодамна го заврши клиничка студија фаза II покажаа дека комбинацијата на ivakaftora со друг лек, lyumakaftorom (lumacaftor), може да имаат корист пациенти со оваа мутација.

Затоа, истражувачите спроведе две истражувања фаза III, при што на ефикасноста на комбинацијата е испитувана ivakaftor + lyumakaftor. Некои публикации објавија на почетокот на работа во февруари оваа година.

"А зачудувачки чекор напред"

Во двојно-слепа, рандомизирана, плацебо-контролирана студија се вклучени вкупно 1108 пациенти со најчестите мутација која предизвикува цистична фиброза.

Сите учесници беа повеќе од 12 години и биле третирани за 24 недели во различни центри низ целиот свет.

Истражувачите велат дека третман со комбинација на лекови ivakaftor + lyumakaftor намалува бројот на предмети потребни на антибиотска терапија ја подобрува функцијата на белите дробови, телесната тежина и го подобрува квалитетот на животот на пациентите.

"Само пред неколку години беше само ivakaftor FDA-одобрени дрога, чија цел е генетски дефект во цистична фиброза. Но, тој е ефикасен во само мал дел од пациентите. Нашата студија покажа дека комбинацијата на ivakaftor + lyumakaftor помага повеќето пациенти. Ова е одличен чекор напред ", - вели ко-авторот д-р Сузан Маккол (Сузана McColley), професор по педијатрија на Feinberg на Медицинскиот факултет во Соединетите Американски Држави, Илиноис.

Професорот McCauley смета дека за да се оцени долгорочни резултати од третманот комбинација ivakaftor + lyumakaftor треба да се спроведат дополнителни истражувања. Но, таа е убеден дека овие производи не само што може да го подобри квалитетот на животот, но, исто така, се прошири на животот на пациентите со цистична фиброза.

Потсетиме дека денес такви пациенти живеат во просек 37 години.

Сподели на социјални мрежи:

Слични