Нов пристап кон третманот на амилоидоза

Видео: Нов пристап кон третманот на себороичен дерматитис

Истражувачите од Португалија зборуваше за нови тераписки стратегии амилоидоза, која е базирана на контрола на генската експресија одговорен за производство на транстиретин.

Пациентите третирани со липиди врзуваат мали мешање РНК (siRNA), по 7 дена е забележано ниво на транстиретин пад од 40% во споредба со плацебо.

Нормално (не мутирани) третман транстиретин влијание во иста мера.

Д-р Тереза Coelho од болницата Св Антонио во Порто се вели во новото издание на Нова Англија весник на медицина, дека пациентите третирани со втората генерација на siRNA, успеа во намалување на нивото на транстиретин од 87%.

"Нашите резултати укажуваат на тоа дека значително намалување на нивото на транстиретин, што ние го гледаме кај пациенти, може да се јават во текот на болеста кај пациенти со транстиретински амилоидоза. Способноста на втората генерација на лекови за намалување на нивото на мутант и нормално транстиретин и предности во споредба со трансплантација на црн дроб "- автори заклучи.

Иако ова беше само една студија на првата фаза, резултатите се многу охрабрувачки научници и имаат огромен спектар на апликации, вклучувајќи третман на Алцхајмерова болест, рак и други болести.

"Оваа студија, според мое мислење, е голем чекор напред. Се надеваме дека новиот лек ќе биде достапен во САД. Студијата беше спроведена во Европа и лекот е одобрен само до таму. Ние многу се надевам дека оваа дрога ќе биде од корист кај пациенти со амилоидоза тука во САД, "- коментираше студијата д-р Сузан ручек од Универзитетот Колумбија.

Потсетиме дека до сега се откриени повеќе од 100 варијанти на транстиретинскиот ген кодирање. Вишокот на транстиретин како резултат на таквите мутации може да доведе до таложење на амилоид во периферните нерви, гастроинтестиналниот тракт, срцето, бубрезите, менингите, на стаклестото тело на окото. Амилоид е составен од мутант и нормално транстиретин.

трансплантација на црниот дроб - третман опција за пациенти со фамилијарна амилоид полиневропатија, но промената решава само проблемот на вишокот на мутирани транстиретин, без да влијае на производството на конвенционалните транстиретин во очите и централниот нервен систем.

Интересот за терапевтски потенцијал на siRNA е поврзано со фактот дека siRNA влијаат на контрола на генската експресија. Главната пречка за клиничка употреба на siRNA е недостатокот на податоци за безбедност, како и недостатокот на доволно ефикасна испорака методи. Липидни наночестички покажа способност да испорача siRNA на хепатоцитите, да обезбеди одржливост на намалување на цел генската експресија.

ALN-TTR01 и ALN-TTR02 - ова липидни наночестички од првата и втората генерација, се наменети за пренос на siRNA за целните гени. Овие превозници имаат слични физички и хемиски својства, но различни ionizable липидите компоненти, кои ја одредуваат нивната ефикасност.

А Компаративната студија на два типа на честички на носач беше спроведена од страна на меѓународен тим, во која беа вклучени научници од Англија, Шведска и Португалија. Тие случајно доделени 32 пациенти со транстиретински амилоидоза во две групи - првиот добиле плацебо, додека вториот siRNA со ALN-TTR01. Дополнително вклучени 17 здрави доброволци кои примале плацебо или ALN-TTR02.

Истражувачите велат дека двата лека доведе до "брза, зависи од дозата, долгорочно намалување на нивото на транстиретин". На максималната доза од 1.0 mg / kg ALN-TTR01 предизвикани максимален терапевтски ефект - 38% намалување на нивото на транстиретин во споредба со плацебо на седмата ден (P = 0,01). Во доза од 0,15-0,30 mg / kg ALN-TTR02 доведе до намалување на нивото на транстиретин во 82,3-86,8% споредено со плацебо (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Најчестите несакани ефекти биле реакции поврзани со интравенска администрација на лекови кои се случиле во 20,8% од пациентите ALN-TTR01 и 7,7% од пациентите кои примале ALN-TTR02.

И покрај ентузијазмот, д-р Мори Херц од Клиниката Мајо (Рочестер, САД), вели дека ова се само прелиминарни резултати на мал број на пациенти. Според него, ова истражување досега само покажа основните можноста за ваков пристап кон третманот на амилоидоза.

Тој смета дека со цел да се докаже терапевтската ефикасност на siRNA бара следење студија во која пациентите ќе добијат лекот за долго време - единствениот начин да се разбере како лекот влијае на текот на амилоидоза.

Сподели на социјални мрежи:

Слични