Трансплантација на матични клетки во српеста анемија, синдром Diamond Црното вентилатор

Со соодветна нега, повеќе од 90% од таквите деца живеат и до 30-40 години, а 60% од децата умираат пред 50 години. Во 5-20% од хомозиготи за HbS често се појавуваат vazookklyuzionnye кризи и уништување на белите дробови, бубрезите и централниот нервен систем. За третман со лекови кои го спречуваат создавањето на срп еритроцитите генска терапија и поттикнување хидроксиуреа HbF синтеза. Сепак, само радикалниот третман е TKSK.

Во САД, Црвениот трансплантација на матични клетки (TKSK) од ХЛА-идентичен брат и сестра врши 50 пациенти на возраст од 3-15 години, на 2 донатори имале слични болести. Индикации за трансплантација вклучени историја на мозочен удар, рекурентни синдром на акутна градите или vazookklyuzionnye кризи. За време на периодот на набљудување (38 месеци во просек.) Остана жив 47 (94%) bolnyh- во 5 (10%) биле забележани отфрлање на графтот или релапс serpovidnokletochnoi анемија. Вкупно преживување (DFS) беше 84%.

Во Белгија и Франција, се парат Црвениот трансплантација на матични клетки (TKSK) од ХЛА-идентичен донатори беше изведена 45 хомозиготна HbS (СС-варијанта на болеста).

За време на периодот на набљудување (1-75 месеци) преживеаните беше 95% bolnyh- преживување без присуство на болест (DFS) беше 86%. Меѓу 38 пациенти чии трансплантација беше успешна, Васо-оклузивна кризи беа отсутни, а некои врати функцијата на слезината. Така, иако TKSK лечи болните на HbS хомозиготи, изберете соодветни кандидати за овој третман е многу тешко.

Пациенти со СС-една болест Тие можат да живеат за многу години, но бараат чести хоспитализација за болка vazookklyuzionnyh кризи и удари. Во некои случаи (на пример, кога мутации карактеристика хаплотип Централна Африканска Република) може да се предвиди развој на сериозни компликации. Индикации за TKSK на рана возраст се повторуваат Васо-оклузивна кризи, знаци на оштетување на разни органи, мозочни удари и присуството на ХЛА-идентичен роднини.

Црна фан-Diamond синдром, конгенитална или аплазија на црвените крвни клетки, се карактеризира со нормохромна макроцитна анемија со нормален хематопоетски клетки во коскената срцевина. Во оние случаи каде конвенционалните третмани не помогне, можете да го користите TKSK од ХЛА-идентичен браќа и сестри. Од 40 пациенти со анемија фан Diamond Црното во рок од 2 години по TKSK остана жив човек-31 DFS беше 72%. Конгенитални сидеробластна анемија е предизвикана од дефект во митохондријалната еритробласти.

Едно дете, на возраст од 34 месеци. беше подложен на трансплантација на црвено матични клетки (TKSK) од ХЛА-идентичен роднина, во 3 години, имаше некои зголемување на црниот дроб, но тој не треба трансфузија на крв и железо нивоа и серумски феритин остана нормално.

Постојат извештаи за успешна алотрансплантацијата хематопоетски матични клетки и синдром на Shvahmana Diamond - Автозомно рецесивна болест се карактеризира со недостаток на панкреасните ензими, метафизеална dysostosis и оштетување на коскената срцевина хематопоетски функција, вклучувајќи трансформација во акутна леукемија.