Во Европа во 2014 година, 82 одобри лек за лекување на ретки болести

Видео: Офталмологија во Израел: Одделот за офталмологија MC "Хадасах", Вели проф. Јаков Peer

Cодржина

Видео: Офталмологија во Израел: Одделот за офталмологија mc "Хадасах", Вели проф. Јаков peer
Нови активни супстанции
Видео: потребата од итна помош Аријана kanivets - болест Гоше

Европската агенција за лекови (ЕМА) во 2014 година го одобри godu рекорден број на лекови за лекување на ретки болести (сирак) - 82.

Од нив 17 формулации "обезбеди третман за пациенти кои претходно немаше терапевтски можности." Ова неодамна го изјави од страна на претставници на агенцијата.

За споредба, во 2013 година, ЕМА препорача на лекови 11 сирачиња, во 2012 година - 8 од лекови, а во 2011 и 2010 година - само 4.

Минатата година беше плодна за ЕМА и во други насоки. Така, 40 нови лекови за заеднички болести, вклучувајќи и еден лек за употреба кај деца е одобрен.

Меѓу новите сирачиња дрога, која се појави во Европа, ние може да се нарече ataluren (ataluren) под трговското име Translarna компанија PTC терапевтика. Тоа е прв лек за лекување на мускулна дистрофија на Душен.

Исто така е препорачливо afamelanotid агенција (afamelanotide), кој е достапен под условите на tradename на Scenesse Clinuvel - прв лек за третман на еритропоетична протопорфирија (ретка генетска болест се карактеризира со неподносливост на светлината).

Друг уникатен производ за европскиот пазар беше подготовка мобилен Holoclar компанија Chiesi Farmaceutici S.p.A. Оваа подготовка е врз основа на матични клетки, кој е наменет за лекување на недостаток limbal матични клетки - ретка болест на окото, што може да доведе до слепило.

За горенаведените лекарства сирачиња посебни постапки биле користени од страна на европските регулатори. Особено, Scenesse дрога беше одобрен "во исклучителни околности".

"Примена на овие случаи, регулаторни механизми се забрза пристапот до пазарот за производи со цел да се задоволат потребите на пациентите во оние случаи кога не може да почека до стандардна процедура", - објаснува агенцијата.

И таков пристап за сирачиња дрога е оправдано. Во Европа, дом на илјадници пациенти со голем број на ретки болести, кои не се фундаментално нови лекови се осудени на страдање и смрт. Во исто време, развојот на такви лекови бара фармацевтски компании милијарди долари и години работа од најдобрите научници, но во принцип, тоа не може да се наплаќаат, бидејќи на потенцијалните ниша на пазарот е занемарлива. Затоа, регулаторите се значајни отстапки, кои им овозможуваат на пациентите брзо да се добие долгоочекуваниот лек, и производители - за значително намалување на трошоци за развој.

Нови активни супстанции

Во 2014 година, Европската агенција за лекови препорача 8 сосема нова анти-канцер лекови, вклучувајќи насочени терапии за лекување на ретки видови на рак. Меѓу нив се:

Olaparib (Lynparza подготовка на AstraZeneca) за терапија на рак на јајниците со BRCA генот мутација.
Ramitsirumab (Cyramza компанија Eli Lilly) за лекување на рак на желудник и аденокарцином на esophagogastric спој.
Ibrutinib (Imbruvica компанија Јансен) и obinutuzumab (Gazyvario производство Roche) - два биолошки третман за хронична лимфоцитна леукемија.

Видео: потребата од итна помош Аријана Kanivets - болест Гоше

"Во принцип, бројот на лекови со нови активни состојки продолжува да расте. Еден од двајцата одобрен во 2014 година godu лекови за сирачиња и за заеднички болести, содржи активна супстанција која не се користи (во Европа). Овие лекови често имаат голем потенцијал во лекување на болести против кои во моментов не постои третман ", - се вели во соопштението на агенцијата.

Минатата година, на ЕМА има забележано зголемување на бројот на барања за помош во развојот на нови лекови кои се во раните фази на учење. Ова укажува на тоа дека активноста во оваа област е во пораст, и во текот на следните неколку години, ние треба да се очекуваат уште поголем број на нови активни супстанции. експерти ЕМА се обезбеди сеопфатна помош за научниците во овој сложен процес.

Европската агенција за лекови ја даде 7 позитивни мислења за резултатите од забрзаниот евалуација на нови лекови, кој треба да донесе голема корист за здравјето.

Покрај тоа, 4 од овие 7 основни лекови наменети за лекување на хепатитис Ц:

Daklatasvir (daclatasvir) од Bristol-Myers Squibb компанијата tradename Daklinza.
Ombitasvir paritaprevir + + ритонавир (ombitasvir + paritaprevir + ритонавир) Viekirax во комбиниран препарат.
Ledipasvir / sofosbuvir (ledipasvir / sofosbuvir) во подготовка на производството на Harvoni Галад.
Dazabuvir (dasabuvir) под трговското име на компанијата Exviera AbbVie.

Три други лекови од листата на приоритети, кои се наменети за лекување на ретки болести кои модерната медицина не можат ефикасно да се третираат:

Siltuksimab (siltuximab) под трговското име на компанијата Јансен Sylvant за третман на синдромот Кастелманова.
Nintedanib (nintedanib) под името на брендот Ofev компанија Boehringer Ingelheim за третман на идиопатска белодробна фиброза.
Кетоконазол под името на брендот кетоконазол HRA производство Laboratoire HRA Pharma- антифунгални лекови, кој сега е индициран за третман на Кушингов синдром.

Во 2014 година, лекот е одобрен за употреба кај деца Hemangiol (активната супстанција пропранолол) произведени од страна на Pierre Fabre Dermatologie лаборатории, кој е наменет за третман на инфантилните размножувањето хемангиоми. Оваа подготовка, исто така, беше испитуван во забрзана постапка.

Сподели на социјални мрежи:

Слични