Vimizim одобрен за третман на синдромот на Morquio

Администрацијата на Американската агенција за храна и лекови во понеделникот го одобри иновативни дрога Vimizim, за лекување на ретки болести вродени ензим кај децата.

На активната супстанција е алфа-Vimizim elosulfaza (elosulfase алфа), која покажа ефикасност во мукополисахаридоза тип IVA - синдром на Morquio А.

Тоа е една ретка лизозомална болест со автозомно рецесивно наследување механизам, кој се карактеризира со недостаток acetylgalactosamine-6-сулфат sulfatase (GALNS).

Vimizim дрога дизајниран да го замени недостасува ензим GALNS, кој е вклучен во многу многу важен метаболички патишта во телото. Дефицит на овој ензим доведува до нарушување на развојот на коските, раст на проблемите и мобилност на детето.

Во САД денес има околу 800 пациенти со синдром Morquio А.

На дрога е FDA Vimizim се смета за приоритет, како прв во историјата на лек за лекување на ретки болести. Оваа поедноставена постапка е предвидено во однапред само во случаи каде што се очекува нов лек за голем чекор напред во лекувањето на одредени болести.

Vimizim, исто така, стана првиот во дрога САД добиени во рамките на приоритетот наречен ваучер преглед нова програма (ретки болести Педијатриска приоритет Преглед на ваучер). Оваа програма треба да им помогне на американските истражувачи во развојот и спроведувањето во клиничката пракса на нови лекови и вакцини, во која педијатрија во очајна потреба.

"Ова е одлуката на приоритетна основа, ја одразува желбата на агенцијата за да им помогне на луѓето со ретки болести. До неодамна, пациентите со оваа ретко генетско пореметување кое не сте имале еден одобрен опциите за третман, "- вели д-р Ендрју Malberg (Андреј Mulberg), извршен директор на Одделот за гастроентерологија производи и третман на вродени болести на Центарот за оценување и истражување лекови (CDER) ФДА.

Најчестите несакани дејства кај пациенти третирани со новиот лек, се: треска, повраќање, главоболка, болки во стомакот, треска и замор.

Безбедноста и ефикасноста на лекот Vimizim тестирани само кај пациенти постари од 5 години.

Vimizim беше одобрен со задолжително вклучување на превенција прирачник на ризикот од анафилактичен шок. За време на клиничките испитувања, опасни по живот анафилактички реакции кога се администрира Vimizim биле пријавени кај неколку пациенти.

На дрога се продава Vimizim Калифорнија biopharmaceutical компанија BioMarin Фармацевтски Inc.

Сподели на социјални мрежи:

Слични